基因编辑有检测风险方法啦!上海科学家建立GOTI:让脱靶无处隐藏
2019年03月01日  |  来源:文汇网  |  阅读量:7487

                                                       ▲杨辉(中)与左二伟(左二)等研究组学生一起探讨问题

可知易行难,在30亿个碱基中“找错”,就好像在整个中国找出十几个通缉犯。为此,课题组联合中国科学院上海营养与健康研究所隶属的计算生物学研究所、斯坦福大学、中国农业科学院深圳农业基因组研究所,共同建立起了新型脱靶检测技术“GOTI”。

科学家将刚分裂成两个细胞的小鼠受精卵分出一个细胞进行基因编辑操作,另一个保持不变。等它发育到14.5天时,再分选出编辑过和没编辑过的细胞,分别进行全基因组测序。将结果进行比对,科研人员就能很清晰地看出哪些差异是由基因编辑造成的。

杨辉说,用这种方式,可以测试出不同基因编辑技术的脱靶率,“比如,根据传统测试方法,第四代单碱基编辑技术BE3被认为是安全的,但用我们的方法测试后发现,它存在严重的脱靶效应,其对DNA造成的异常改变比正常变异超出20多倍!”

两个月前,论文的预印本在专业网站上发布。已有多个实验室重复出了同样的实验结果。原本美国已有用该技术治疗地中海贫血的医疗项目在申请临床批件,杨辉的这一实验结果一出,这些项目的审批进程立刻“刹车”。

在中国科学院院士、神经所所长蒲慕明看来,这不仅仅是发表一篇论文,而是为基因编辑领域建立安全性标准,突破了技术瓶颈,“有了这样一个标准,我们才能知道,怎样的基因编辑是安全的,这对整个领域的发展具有重要意义。”

接下来,这群科学家还将不断完善技术,并推动发展出基因编辑技术安全性检测的行业标准。目前,该技术已申请专利。

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